Hipokrat.ba

Medicinske novosti

Odobrena prva genska terapija za liječenja raka u SAD-u

Agencija za hranu i lijekove SAD (FDA) odobrila je novi tretman za liječenje leukemije, a koji se smatra prvom genskom terapijom. Liječenje, pod nazivom Kymriah, ima za cilj da pruži priliku pacijentima kod kojih standardni tretmani liječenja nisu dali rezultate, što znači da se može primijeniti kod petine pacijenata.

Odobrena prva genska terapija za liječenja raka u SAD-u

Svaka doza Kymriah (tisagenlecleucel) sadrži vlastite imunološke ćelije bolesnika, koje se šalju u laboratorij gdje će biti genetski modificirane korištenjem virusa. Ova terapija, poznata kao terapija T-ćelijskih receptora himera antigena ili CAR-T, daje ćelijama sposobnost prepoznavanja i ubijanja izvora raka.

"Ovim otvaramo novo poglavlje u medicini, koje uključuje mogućnost reprogramiranja vlastitih ćelija pacijenata za odbranu protiv smrtonosnog raka", izjavio je povjerenik FDA dr. Scott Gottlieb.

"Nikad prije nismo imali slične tretmane i vjerujemo da bi ova terapija mogla postati novi standard u liječenju pacijenata za veoma teškim oboljenjima", rekao je dr. Stephan Grupp, direktor odjeljenja za imunoterapije karcinoma u Dječjoj bolnici u Philadelphiji, koji je vodio ovo istraživanje.

FDA-ino savjetodavno tijelo preporučilo je terapiju za odobrenje u julu ove godine za liječenje relapsa raka krvi, poznatog kao akutna limfoblastična leukemija B-stanica ili ALL.

Na temelju raspoloživih podataka, bolesnici koji su se liječili imali su 89% veće šanse da prežive najmanje šest mjeseci i 79% šanse da prežive barem godinu dana, a većina ih je u tom trenutku bila bez recidiva.

U 2014. godini bilo je dijagnosticirano gotovo 5000 ljudi s ovim oboljenjem, prema američkim centrima za kontrolu i prevenciju bolesti. Više od polovine su djeca i tinejdžeri. I ovo je sve češći tip raka kod djece, prema National Cancer Institute SAD-a.

Većina pacijenata s ALL-om se oporavlja kroz druge tretmane kao što su zračenje, kemoterapija i terapija matičnim ćelijama. Ali ako se rak ponovi, prognoza je loša.

"Potrebna je hitna potreba za novim opcijama za liječenje koje poboljšavaju ishode kod bolesnika s recidiviranim ili otpornim B-stanicama PRS-a", izjavio je predstavnik farmaceutske kompanije Novartis (Švicarska), koja proizvodi lijek Kymriah.

"Kymriah je prvorazredni pristup liječenju koji omogućava liječenje djece i mladih ljudi koji su oboljeli od te ozbiljne bolesti“, izjavio je dr. Peter Marks, direktor Centra za biološku evaluaciju i istraživanje FDA-e.

Potencijalne nuspojave Kymriah uključuju sindrom oslobađanja citokina ili CRS, što predstavlja tjelesni odgovor koji karakterizira visoka temperatura i simptomi slični gripi. Ostale moguće teške nuspojave mogu uključivati ozbiljne infekcije, nizak krvni pritisak, oštećenje bubrega, povišenu temperaturu i smanjeni dotok kisika. Većina tih simptoma trebala bi se pojaviti unutar tri nedjelje nakon infuzije s Kymriah, priopćila je FDA. A ove nuspojave su uzrokovane prekomjerno aktivnim genetski modificiranim imunološkim ćelijama.

Zbog tih i drugih potencijalnih rizika, Agencija je naložila da bolnice koje će primjenjivati ovu vrstu terapije moraju biti posebno certificirane, što znači da trebaju biti spremne prepoznati i liječiti CRS i druge potencijalno kobne neurološke pojave kod pacijenata. Novartis je izrazio nadu da će u roku od mjesec dana imati inicijalnu mrežu od 20 centara za liječenje, s planovima da to do kraja ove godine bude ih 32.

Kymriah ima cijenu od 475.000 dolara, međutim, pacijenti koji pozitivno ne reagiraju na terapiju unutar mjesec dana liječenja, neće plaćati troškove liječenja. Novartis sarađuje s medicinskim centrima kako bi omogućio pristup liječenju svima, a plaćanje tretmana će se vršiti na temelju ishoda liječenja odnosno plaćat će samo oni pacijenti koji budu imali pozitivan ishod liječenja na Kymriji do kraja prvog mjeseca", - navodi se u saopćenju ove farmaceutske kompanije.

Također, FDA je naložila da Novartis je dužan provesti praćenje studije, kako bi procijenio sigurnost dugoročnog liječenja.

Najnovije